将 CRISPR-Cas9 系统应用于人类多能干细胞 (hPSC)，该系统来源于联邦政府批准的干细胞系，这可以极大地推进遗传疾病的诊断和治疗。CRISPR 使用称为质粒 DNA 的遗传物质盘来传递引导的核糖核酸 (RNA)，将 Cas9 酶定位在目标基因的精确位置。 当 DNA 被定位时，Cas9 与其结合并将其切断，从而允许其他 DNA 修复切割。然后研究人员可以看到去除如何改变基因的表达。目前基于 DNA 的 CRISPR 方法存在交付和编辑效率问题。