混合材料有助于将遗传物质运送到靶细胞。一种称为金属有机框架 (MOF) 的新兴材料可以帮助改善用于治疗疾病的遗传物质的传递。
MOF 是由有机分子连接的金属离子构成的混合材料。 在生物医学中,它们主要用作小分子药物的运载工具,但现在科研团队开发了一种基于 MOF 的系统,用于将 DNA 穿过细胞膜进入靶细胞。
集合构建了他们的 MOF 核酸 和非天然氨基酸构建块 他们用单链 DNA 加载所得材料。 这些结构保护遗传货物免于酶促降解,并帮助将单链 DNA 运送到细胞中,最终进入细胞核——细胞的内部圣殿,所有基因活动都发生在这里。
基因治疗的一个关键挑战仍然是安全有效地传递遗传物质,而当今使用的大多数方法成本高、效率低、不精确或有潜在毒性。 科研组设计的递送系统可以提供一种改进的方法来调节人类细胞中的基因表达和功能,作为治疗癌症、血友病和更多遗传疾病的一种方式。
研究人员详细介绍了他们的 MOF 中包含的特定核酸,一种称为腺嘌呤的分子是 DNA 中的四种化学碱基之一,其如何与单链 DNA 上的伴侣核酸配对,以促进遗传货物的装载。 计算分析还证明了静电相互作用在其平台内封装 DNA 中的重要性。
最适合将 DNA 导入细胞核的材料呈现出针状结构,尺寸范围约为 500-600 纳米, 这甚至比最小的人类细胞还要小,如果成功,未来可进行人体试验。
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